Một loại thuốc tiêm điều trị ung thư đang thu hút sự quan tâm của giới y khoa quốc tế sau khi ghi nhận kết quả tích cực trên nhóm bệnh nhân giai đoạn tiến triển. Trong một thử nghiệm lâm sàng quốc tế, 15 người tham gia đã không còn phát hiện khối u sau quá trình điều trị bằng thuốc amivantamab.

Kết quả nghiên cứu được công bố tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO) - hội nghị chuyên ngành ung thư lớn nhất thế giới, diễn ra tại Chicago (Mỹ) ngày 31/5. 

Khối u biến mất ở 15 bệnh nhân sau vài tuần điều trị

Các bác sĩ đã ca ngợi những kết quả thử nghiệm “chưa từng có”, cho thấy một loại thuốc tiêm điều trị ung thư với cơ chế tác động 3 chiều có thể xóa sổ hoàn toàn khối u ở một số bệnh nhân. 

Theo thông tin được đăng tải trên The Guardian, thử nghiệm được tiến hành tại 11 quốc gia với sự tham gia của 102 bệnh nhân ung thư đầu và cổ đã di căn hoặc tái phát, đồng thời không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Sau khi được điều trị bằng amivantamab, 43 bệnh nhân ghi nhận đáp ứng tích cực. Trong đó, 28 người có khối u giảm đáng kể kích thước và 15 người không còn phát hiện khối u. Những thay đổi rõ rệt được ghi nhận chỉ sau vài tuần điều trị.

Theo các nhà nghiên cứu, thuốc cũng cho thấy hiệu quả tương tự ở bệnh nhân ung thư phổi.

Giáo sư Kevin Harrington - chuyên gia liệu pháp sinh học điều trị ung thư tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR), đánh giá đây là những phản ứng điều trị mạnh mẽ hiếm gặp ở nhóm bệnh nhân đã kháng cả hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch.

“Đây là nhóm bệnh nhân có rất ít lựa chọn điều trị, vì vậy mức độ hiệu quả này thực sự đáng chú ý. Phương pháp điều trị này có tiềm năng mang lại lợi ích cho hàng nghìn bệnh nhân mỗi năm”, ông nói.

Amivantamab được phát triển bởi hãng dược Johnson & Johnson và hiện đang được đánh giá trong khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng trên toàn cầu. Bên cạnh ung thư phổi, thuốc còn được nghiên cứu đối với ung thư đại trực tràng, dạ dày, não và một số loại ung thư khác. Điểm khác biệt của amivantamab nằm ở khả năng tác động đồng thời lên 3 cơ chế quan trọng liên quan đến sự phát triển của tế bào ung thư.

Thứ nhất, thuốc ức chế EGFR (thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì) - loại protein có vai trò thúc đẩy sự phát triển của khối u.

Thứ hai, thuốc ngăn chặn MET, con đường mà tế bào ung thư thường sử dụng để né tránh tác động của các phương pháp điều trị.

Thứ ba, thuốc kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tấn công các tế bào ung thư hiệu quả hơn.

Theo các chuyên gia, việc tác động đồng thời lên nhiều cơ chế sinh học có thể góp phần nâng cao hiệu quả điều trị đối với những trường hợp bệnh tiến triển hoặc kháng thuốc. 

Hy vọng mới cho nhóm bệnh nhân tiên lượng xấu

Khác với nhiều thuốc điều trị ung thư hiện nay phải truyền tĩnh mạch trong thời gian dài, amivantamab được tiêm dưới da với tần suất 3 tuần một lần. Phương pháp này giúp rút ngắn thời gian điều trị, tạo thuận lợi cho bệnh nhân và dễ triển khai tại các cơ sở khám chữa bệnh ngoại trú.

Dữ liệu nghiên cứu cho thấy phần lớn tác dụng phụ của thuốc ở mức nhẹ đến trung bình. Tỷ lệ bệnh nhân phải ngừng điều trị do tác dụng phụ dưới 10%.

Một trong những bệnh nhân đầu tiên tham gia thử nghiệm là ông Carl Walsh, 56 tuổi, được chẩn đoán mắc ung thư lưỡi vào tháng 5/2024. Sau khi điều trị bằng hóa trị và liệu pháp miễn dịch không đạt kết quả như mong muốn, ông được giới thiệu tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại Bệnh viện Royal Marsden từ tháng 7/2025.

“Tôi đã được điều trị bằng cả hóa trị và liệu pháp miễn dịch nhưng không thành công. Sau đó tôi được giới thiệu tham gia thử nghiệm OrigAMI-4. Hiện tôi đã bước sang chu kỳ điều trị thứ 17 và rất hài lòng với những tiến triển đạt được”, ông Walsh chia sẻ.

Ông cho biết ở giai đoạn bệnh nặng nhất, việc nói chuyện và ăn uống trở nên rất khó khăn do tình trạng sưng đau kéo dài. Khẩu phần ăn hàng ngày chủ yếu gồm súp, bánh pudding gạo, mì ăn liền, trứng và các loại sữa dinh dưỡng. Tuy nhiên, sau 2 chu kỳ điều trị bằng amivantamab, tình trạng sưng đau đã giảm đáng kể. Sáu tháng sau, ông có thể ăn uống gần như bình thường.

“Điều tôi thích nhất là được thưởng thức lại một miếng bít tết lớn. Khả năng nói chuyện của tôi đã hoàn toàn bình thường trở lại. Trong công việc, tôi thường xuyên sử dụng tai nghe để trao đổi mà không gặp bất kỳ trở ngại nào”, ông nói.

Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh thử nghiệm tập trung vào nhóm bệnh nhân ung thư đầu và cổ không liên quan đến virus HPV. Đây là nhóm bệnh thường có tiên lượng xấu hơn đáng kể so với các trường hợp liên quan HPV và cũng khó điều trị hơn.

Dù vậy, sau khi điều trị bằng amivantamab, thời gian sống trung vị của nhóm bệnh nhân trong nghiên cứu đạt 12,5 tháng - một kết quả được đánh giá tích cực trong bối cảnh các lựa chọn điều trị trước đó đã thất bại.

Giáo sư Kristian Helin - Giám đốc điều hành Viện Nghiên cứu Ung thư London, nhận định: “Nghiên cứu này cho thấy việc phát triển các phương pháp điều trị mới thông qua nghiên cứu ung thư nghiêm ngặt có thể tạo ra những bước tiến thực sự ý nghĩa, ngay cả đối với các bệnh nhân gần như không còn lựa chọn điều trị. Đạt được tỷ lệ đáp ứng khối u như vậy cùng kết quả sống còn đầy khích lệ ở một nhóm bệnh nhân khó điều trị là một bước tiến rất quan trọng".